كشفت نتائج أولية لتجربة علاجية جينية على البشر أن العلاج الجديد قادر على إبطاء تطور مرض هنتنغتون بنسبة 75%. ويعد مرض هنتنغتون اضطرابًا عصبيًا تنكسيًا يؤدي إلى تحلل الخلايا العصبية في مناطق معينة من الدماغ، ويتميز بأعراض حركية وإدراكية وعاطفية قد تؤدي إلى الوفاة المبكرة.
وأجريت التجربة على عدد محدود من المرضى، حيث جرى حقن العلاج الجيني مباشرة في الدماغ باستخدام فيروس معدّل وراثيًا يحمل قطعة من الحمض النووي الريبوزي المنقوص الأكسجين (DNA) لتوجيه الخلايا العصبية لإنتاج حمض نووي ريبوزي “مُسكِت” يمنع إنتاج البروتين المعيب المرتبط بالمرض.
وصف الباحث الرئيسي الدكتور إد وايلد التجربة بأنها طريقة لإعادة برمجة الخلايا العصبية لتصبح مصانع صغيرة تنتج دواءها الخاص. وتعد هذه النتائج المؤشر الأول الواعد على إمكانيات العلاج الجيني في مواجهة هذا المرض العصبي النادر، على الرغم من أن البيانات لم تخضع بعد لمراجعة الأقران أو النشر الأكاديمي.